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국내 개발 29번째·세계 4번째 유전자치료신약 코오롱생명과학‘인보사케이주’허가 획득무릎 골관절염 환자에 1회 주사 1년 후 통증·운동 개선, 대조군(생리식염수 투여군)比 유효성 입증

100여명 환자 각각 3∼10년간 별도 추적 조사 임상 결과 "안전했다"

무릎 골관절염 치료제로 국내에서 처음 개발된 유전자치료제 국내 29번째 신약 코오롱생명과학(주)‘인보사케이주'가 12일 허가를 획득했다

12일 식품의약품안전처(처장 손문기)에 따르면 이번에 허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 ‘TGF-β1 유전자(염증억제, 상처 치유 등에 작용하는 단백질의 일종)'가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 한다.

인보사케이주의 효능·효과는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도(Kellgren & Lawrence grade 3) 무릎 골관절염환자의 치료이며, 무릎관절강내 1회 주사한다.

Kellgren & Lawrence grade는 방사선학적으로 골관절염의 정도를 평가하는 기준으로 총 4단계(의심, 경증, 중등도, 중증)으로 구분된다.

현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약 선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용되며 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.

식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 ▲해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 ▲연골 구조 개선 효과 ▲제품 투여 후 발생하는 이상반응 ▲제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토하였으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다고 밝혔다.

또 "유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증했다"고 말했다.

다만 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다고 설명했다.

안전성의 경우 주사부위 통증, 부종 등과 열감, 두드러기 등 전신반응을 평가하였을 때 안전하였으며, 해당 제품을 투여한 100여명 환자 각각을 3∼10년간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전했다고 덧붙였다.

기능개선이란 무릎관절 부위의 뻣뻣함·부종 등 증상 정도, 뛰기, 테니스 등 운동가능 정도, 계단오르기 장보기 등 일상생활에서의 활동 가능 정도 등을 종합하여 평가한다.

식약처는 지난 2014년부터 바이오업체의 개발을 지원하기 위해 ‘마중물사업’을 운영하고 있으며, 이번 유전자치료제도 ‘마중물사업’을 통해 품질관리 기준 설정 등에 대한 밀착상담을 받아 개발 과정 중 시행착오를 최소화 할 수 있었다는 것이다.

앞으로도 환자 치료 기회를 확대할 수 있는 첨단 바이오의약품 개발이 활성화 될 수 있도록 적극적으로 지원할 계획이다.

유희정 기자  y7216@naver.com

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